Tegen de klok

In dit artikel:

CAR T-celtherapie kan patiënten met bepaalde bloedkankers en mogelijk auto-immuunziekten langdurig helpen, maar de behandeling is logistiek en financieel zeer complex. Bij de patiënt worden T-cellen afgenomen, genetisch aangepast zodat ze kankercellen herkennen en daarna als persoonlijk medicijn teruggegeven.

Bij Kite in Hoofddorp worden de cellen vanuit ziekenhuizen naar de productiefaciliteit vervoerd. Het materiaal moet binnen 70 uur aankomen. In een cleanroom worden de cellen per patiënt afzonderlijk bewerkt en gecontroleerd. Het aanpassen duurt ongeveer zeven dagen, gevolgd door zes dagen testen. Gemiddeld is de therapie na zeventien dagen terug in het ziekenhuis. Kite maakt jaarlijks ongeveer 4000 behandelingen, heeft ruimte voor 11.000 therapieën en produceert met een succespercentage van 97 procent. De fabriek werkt continu en levert aan 25 van de 30 landen waarin Kite actief is.

Opschalen betekent volgens deskundigen vooral dat meer patiënten tegelijk veilig behandeld moeten kunnen worden; het productievolume alleen vergroten is niet de grootste uitdaging. Omdat elk patiëntproduct uniek is, blijft er nauwelijks ruimte voor fouten. Bristol Myers Squibb in Leiden zet daarom in op automatisering, kunstmatige intelligentie en data-analyse. Bij Kite bestaat veel werk nog uit handmatige stappen.

CAR T-therapie is momenteel vooral geschikt voor bloedkankers. Solide tumoren zijn moeilijker bereikbaar en hebben beschermingsmechanismen; daarvoor is nog geen behandeling goedgekeurd. T-cel-engagers zijn een eenvoudiger, niet-gepersonaliseerd alternatief, maar moeten vaker worden toegediend. CAR T-cellen kunnen daarentegen als eenmalige behandeling mogelijk ook auto-immuunziekten zoals lupus en multiple sclerose langdurig onder controle brengen.

Onderzoekers proberen de therapie toegankelijker te maken met betere receptoren, goedkopere productiemethoden en zogenoemde in-vivo CAR T-cellen, waarbij T-cellen rechtstreeks in het lichaam worden aangepast. Die aanpak wordt nog onderzocht, onder meer in China. Hoge kosten van klinische studies en de bouw van gespecialiseerde productiefaciliteiten blijven belangrijke obstakels voor brede toepassing.